1. Int. J. Pharm.：新配方药物递送对侵袭性脑肿瘤有效
2. Nat Biotechnol.：新技术可通过单次注射治疗 HIV 感染
3. 会议预告：生物标志物与精准肿瘤学世界大会
4. 会议预告：免疫肿瘤学峰会
5. Coave Therapeutics 和 ABL 合作开发基于 AAV 的基因疗法制造工艺
6. bluebird bio 的罕见病基因疗法受到 FDA 顾问一致认可
多形性胶质母细胞瘤（Glioblastoma multiforme, GBM）是最常见的恶性脑癌，具有侵袭性高、预后差的特点。多西他赛（Docetaxel, DTX）是一种具有良好抗肿瘤特性的化疗药物。然而，传统的静脉注射表现出全身分布和脑利用度低的副作用，限制了其临床应用。近日，巴西圣保罗州立大学的研究人员首次设计并测试了一种能够穿过血脑屏障到达大脑、与 GBM 结合并释放化学治疗剂的纳米结构脂质载体载体（nanostructured lipid carriers, NLC）。研究人员将载体与贝伐单抗（bevacizumab, BVZ）结合，体内原位大鼠模型表明，游离 DTX 不能减少肿瘤生长，而 BVZ-NLC-DTX 在治疗 15 天后可减少高达 70% 的肿瘤体积。因此，这项研究强调了脂质纳米载体在治疗脑癌方面的潜力，有助于重新调整抗癌药物在 GBM 治疗中的应用。
原文链接：https://doi.org/10.1016/j.ijpharm.2022.121682
在过去的二十年中，许多艾滋病患者的生活由于接受了将疾病从致命转变为慢性的治疗而得到了改善。但是为了找到可以为患者提供永久治愈的治疗方法，科学家们仍在不断努力。6 月 9 日，特拉维夫大学的研究人员在 Nature Biotechnology 杂志上发表的一项研究为艾滋病提供了一种新的独特的治疗方法，具有开发成疫苗或一次性治疗艾滋病毒患者的巨大潜力。B 细胞是一种白细胞，负责产生针对病毒、细菌等病原体的抗体。B 细胞在骨髓中形成。当它们成熟时，会进入血液和淋巴系统，并从那里进入身体的不同部位。该研究使用两种腺相关病毒载体进行体内 B 细胞工程，以分泌抗 HIV 抗体来对抗病毒。基于这项研究，预期在未来几年内，将能够以这种方式生产治疗艾滋病、其他传染病和某些由病毒引起的癌症（如宫颈癌、头颈癌）的更多药物。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s41587-022-01328-9
第十七届年度生物标志物和精准肿瘤学世界大会将于 6 月 20 - 22 日在波士顿举行，致力于跨越制药和诊断管道的所有生物标志物研究和开发领域。自 2004 年以来，该会议已成为领先的年度会议，大型制药和生物技术推动临床和转化生物标志物、精准医学和伴随诊断、精准肿瘤学和免疫肿瘤学生物标志物、液体活检、空间生物学和单细胞分析方面的创新和合作。
日期：2022 年 6 月 20 - 22 日
会议链接：https://www.biomarkerworldcongress.com/
免疫肿瘤学（I/O）是一个高度多样化的治疗领域，通过利用免疫系统攻击癌细胞，正在逐步改写癌症治疗领域的格局。然而，各新免疫疗法的发展仍然面临许多挑战。本次关于免疫肿瘤学最新发展的会议定于 10 月 12 日至 14 日举行，会议将召集来自工业界和学术界的思想领袖和决策者的国际组合，全面覆盖免疫肿瘤学管道中的所有模式和阶段。本次会议主题涵盖 CAR-T 疗法的进展、基于细胞的新兴免疫疗法、癌症联合免疫疗法等多项热门研究方向。
日期：2022 年 10 月 12 - 14 日
会议链接：https://www.immuno-oncologysummit.com/
6 月 9 日，专注于开发用于中枢神经系统和眼部疾病的基因疗法的临床阶段生物技术公司 Coave Therapeutics 与合同开发和制造组织（CDMO）ABL 宣布他们已签署战略合作伙伴关系，以开发基因治疗制造工艺。在两阶段的合作伙伴关系下，Coave 和 ABL 将在初始阶段合并他们的互补能力，共同开发基于 AAV 的基因治疗产品的制造技术。该合作的第二阶段将为 Coave 提供独家选择，以获得 ABL 工厂内的工艺开发能力和实验室空间。这将有助于 Coave 继续开发和扩大基于 AAV 的产品的制造技术，包括公司的下一代 AAV-配体共轭载体（ALIGATER）平台。
大多数罕见疾病是由单基因突变引起的，这使得基因疗法成为这些冷门领域较为有力的候选者。在上周连续召开的美国食品和药物管理局（FDA）咨询委员会（AdCom）会议上，小组成员投票一致赞成批准 bluebird bio 公司的两种分别用于脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）和 β-地中海贫血的基因疗法 —— eli-cel 和 beti-cel。本年度对于罕见疾病的基因疗法来说充满了波折，其中行业领导者辉瑞（Pfizer）和 Sarepta 都面临竞争基因疗法的安全问题挫折。随着基因治疗试验获得更多审查，监管机构也开始重视这一点。尽管如此，许多专家认为基因疗法仍是治疗一系列没有可用治疗方法的罕见疾病的最有希望的机会。FDA 将分别在 8 月 19 日和 9 月 16 日的 PDUFA 日期之前对 beti-cel 和 eli-cel 做出最终监管决定。
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