1. Nat. Metab.：线粒体相关研究有望提供治疗致命肾癌的新途径
2. PNAS：新型组织模型可模拟肝脏再生能力
3. 会议预告：AAV 制造 —— 可扩展、无质粒生产的创新技术
4. 会议预告：scRNASeq 用于发现恶性肿瘤抗原
5. Charles River 和 Ziphius Vaccines 将生产基于 saRNA 的疫苗
6. Pfizer 和 BioNTech 采用 COVID Vax 对抗 Omicron
Von Hippel-Lindau（VHL）病是一种遗传性癌症综合征，由 VHL 基因突变导致不同的肿瘤亚型，包括视网膜和神经系统的血管母细胞瘤、透明细胞肾细胞癌等。通常，VHL 会分解一种称为 HIF 的蛋白质。因此，当 VHL 发生突变时，HIF 会积聚并导致 VHL 综合征， VHL 综合征诱发的肾癌预后较差，五年生存率仅为 12%。6 月 27 日，瑞典卡罗林斯卡学院的研究人员在 Nature Metabolism 杂志上发表的一项研究将这种致命的肾癌治疗的耐药性与细胞中线粒体含量低联系起来。当研究人员用抑制剂增加线粒体含量时，癌细胞会对治疗敏感，为开发更有针对性的抗癌药物提供了希望。此外，研究人员称该发现可能与所有 VHL 综合征癌症有关，例如神经内分泌肿瘤嗜铬细胞瘤和副神经节瘤，而不仅仅是肾癌。
原文链接：https://www.nature.com/articles/s42255-022-00593-x
肝脏相关疾病每年导致约 200 万人死亡，但缺乏治疗药物和可移植的器官。如果切除多达 70% 的肝脏，剩余的组织可以在几个月内重新长出全尺寸的肝脏，虽然这一过程在啮齿动物中得到了很好的研究，但人类生物学中进行平行研究是不可能的。6 月 28 日，麻省理工学院的研究人员在 PNAS 杂志上发表了一项研究。他们开发了一个三维（3D）平台，称为结构性血管化肝脏组合分析再生（SHEAR），能够操纵肝脏和血管细胞之间的流体流动、循环细胞因子和旁分泌相互作用，以模拟人类肝脏再生的多细胞方面。接下来，研究人员可以对所得到的分泌组数据进行剖析，以确定刺激肝脏再生的因素。希望未来能够利用这些分子来帮助治疗肝衰竭患者。
原文链接：https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2115867119
腺相关病毒载体（AAV 载体）是基因治疗的重要工具，通常使用基于质粒的方法制造。然而，由于一致性和可扩展性的限制，大规模使用质粒仍存在挑战。此外，制造方法必须与基因治疗领域的快速科学进展保持同步，以满足对 AAV 的高产量和一致性的需求。最近公布的数据表明，与瞬时方法相比，无质粒技术可以生产超过 10 倍的 AAV，并且颗粒的感染性提高 5 到 60 倍——这代表了一种可扩展的 AAV 制造方法。在本次网络研讨会中，将讨论有关最近设计的实验研究的详细信息，以优化使用 TESSA™ 技术大规模制造 AAV 的工艺，该技术使 AAV6 的规模可以达到 50L，AAV2 可以达到 200L。其中，AAV 滴度、质量和感染性在规模上保持一致，证明了这种 AAV 制造工艺的稳健性。
日期：2022 年 7 月 13 日
会议链接：https://www.workcast.com/register?cpak=8302519035171760&referrer=800
识别新的肿瘤抗原对于持续开发潜在治疗产品库至关重要。这也是开发可以覆盖广泛患者群体的有效癌症疫苗的基础。虽然 RNAseq 等转录组学方法仍在识别新肿瘤抗原方面发挥主要作用，但由于在许多肿瘤中发现的固有异质性，该技术受到限制。研究人员已经开始采用单细胞 RNA seq（scRNAseq）等技术来应对这些挑战。在本次网络研讨会中，研究人员将讨论 scRNAseq 相关的前沿研究。此外，还将了解如何利用 scRNAseq 数据来发现在肿瘤内的恶性细胞中特异性表达的肿瘤抗原。
日期：2022 年 7 月 19 日
会议链接：https://www.workcast.com/register?cpak=9466819368307929&referrer=800
6 月 24 日，Charles River Laboratories 和 Ziphius Vaccines 达成了一项协议，生产对临床阶段研究至关重要的起始材料。Ziphius Vaccines 是一家为疫苗和治疗应用开发基于自扩增 RNA（self-amplifying RNA, saRNA）的医药产品的生物制药公司。saRNA 或复制子 RNA 具有自我复制功能的优势，因为 saRNA 分子除了编码目的蛋白质序列外，还编码一个病毒 RNA 复制酶。与传统的 mRNA 相比，这种机制导致了在较低剂量下可增强和延长蛋白质表达水平。质粒 DNA 是开发许多先进疗法的关键起始材料。此次合作将利用 Charles River 在 GMP 和高质量质粒 DNA 生产方面的专业知识，这些高质量质粒产品将有利于 Ziphius Vaccines 在不影响质量的情况下加快时间进度。
6 月 27 日，辉瑞（Pfizer）和BioNTech公布了评估两种 Omicron 适应型 COVID-19 候选疫苗的安全性、耐受性和免疫原性的数据：一种是单价疫苗，另一种是二价疫苗，为辉瑞-BioNTech COVID-19 疫苗和针对所关注的 Omicron BA.1 变体的 spike 蛋白的候选疫苗的组合。2/3 期试验的数据发现，与两家公司目前的 COVID-19 疫苗相比，两种 Omicron 适应型候选疫苗的加强剂量都引发了对 Omicron BA.1 的更高免疫反应。在 30 µg 和 60 µg 两个研究剂量水平上观察到免疫反应，符合优越性的监管要求。辉瑞和 BioNTech 将在未来几周继续收集有关 Omicron BA.4/BA.5 的更多研究数据。
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